Los ensayos clínicos en diabetes no evalúan resultados de interés para los pacientes

Un estudio muestra que solamente una pequeña proporción de los ensayos clínicos actualmente en curso en diabetes evalúan el efecto de los tratamientos sobre variables de resultado que son de interés para los pacientes

La revista JAMA ha publicado recientemente los resultados de un interesante estudio (2008;(21):2543-9) realizado sobre una muestra de casi 500 ensayos clínicos iniciados recientemente en diabetes. En él se muestra que sólo un pequeño porcentaje de ellos incluyen en su diseño variables de resultado que pueden ser de interés para los pacientes. Como afirman los autores, resulta muy difícil conocer el valor de las intervenciones (ya sean farmacológicas o no) en ausencia de información sobre resultados que tengan verdadero interés tanto para los pacientes como para los clínicos.

Este estudio es la continuación de otro previo (Diabetes Care. 2006;29(8):1833-8), que mostró que solamente el 21% de los ensayos clínicos en diabetes ya publicados informan acerca de variables importantes para los pacientes. Los resultados de este estudio previo, así como la constatación de que, aún hoy, los consensos de expertos para la elección de tratamientos en la diabetes tipo 2 basan sus recomendaciones en estudios que únicamente informan del resultado de las intervenciones sobre variables fisiológicas o subrogadas de escasa validez, alertan sobre este fenómeno y señalan la necesidad de realizar nuevos estudios más informativos.

Los autores del presente estudio investigaron hasta qué punto los ensayos clínicos en diabetes que están en marcha actualmente son más informativos que los publicados en el pasado reciente. Para ello, identificaron los estudios en diabetes a partir de tres de los principales registros públicos de ensayos clínicos actualmente existentes. De los 1.054 estudios identificados se seleccionó al azar una muestra de 437. Se observó que solamente el 18% de éstos tenían una variable considerada importante para los pacientes (mortalidad, morbilidad, dolor o estado funcional) como variable principal del estudio (el 46% si se consideran también las variables secundarias), mientras que el 61% utilizaban una variable subrogada (hemoglobina glicosilada, colesterol, función renal, necesidad de fotocoagulación en la retina) y el 16% un parámetro fisiológico o de laboratorio (como niveles de péptido C o insulina).

El cambio más llamativo con respecto al estudio anterior realizado a partir de estudios publicados fue el incremento en el porcentaje de ensayos clínicos con una variable subrogada como resultado principal (de 19% a 61%).

La mayor duración del estudio, la fase (III-IV) y el tipo de diabetes (tipo 1) fueron factores asociados con una mayor utilización de variables importantes para los pacientes, mientras que la financiación y el tipo de diseño (cruzado o paralelo) no lo fueron.

El uso creciente de variables subrogadas en los estudios en diabetes posiblemente obedezca al interés en obtener resultados de forma más inmediata, con menos pacientes y un menor coste. No obstante, estos resultados son de dudosa utilidad para guiar las decisiones sobre el cuidado de los pacientes, perdiéndose una oportunidad para proporcionar información que sea verdaderamente útil.

Finalmente, los autores proponen como solución la realización de amplios ensayos clínicos a largo plazo, pragmáticos, que evalúen el efecto de las intervenciones sobre variables que sean verdaderamente informativas y que, adicionalmente, permitan el análisis combinado de diferentes estudios mediante metanálisis para ganar precisión. También sería de interés que se estableciera un consenso sobre las medidas de resultado estándar que son de mayor interés para su utilización en los ensayos clínicos en diabetes.