Nuevo tratamiento para la enfermedad del sueño

La NECT (Nifurtimox-Eflornithine Combination Therapy), desarrollada por la Drug for Neglected Disease Initiative (DNDi) y sus colaboradores, es el primer tratamiento en 25 años contra la tripanosomiasis humana africana – o enfermedad del sueño –

La enfermedad del sueño, provocada por el parásito Trypanosoma brucei gambiense, amenaza a 60 millones de personas en 36 países del África subsahariana. Esta enfermedad tropical olvidada se transmite a los humanos por la mosca tse-tsé y es fatal sin tratamiento. La NECT es una nueva opción de tratamiento combinado para la etapa avanzada (fase 2) de la tripanosomiasis humana africana (HAT en inglés). Esta fase afecta al sistema nervioso central del paciente y causas problemas neuropsiquiátricos, convulsiones y graves alteraciones del sueño que llevan finalmente al coma y a la muerte.

El estudio, publicado recientemente en The Lancet (2009;374(9683):56-64.), mostró que el tratamiento de la HAT con la combinación de nifurtimox y eflornitina (NECT) no era inferior a la monoterapia con eflornitina (la más eficaz hasta el momento). Esto permitirá reducir el número de inyecciones necesarias (de 54 a 14) y el tiempo de hospitalización (de 14 a 10 días), con el consiguiente abaratamiento de los costes, tanto a nivel del tratamiento como logístico.

El ensayo de no inferioridad, multicéntrico, aleatorizado, fase III, se llevó a cabo en cuatro centros de tratamiento de HAT en la República del Congo y la República Democrática del Congo. Los pacientes de 15 años o más confirmados en la segunda etapa de la infección de T b gambiense fueron asignados al azar por una secuencia de asignación generada por ordenador a recibir la eflornitina intravenosa (400 mg/kg por día, cada 6 h, n=144) durante 14 días o eflornitina intravenosa (400 mg/kg por día, cada 12 h) durante 7 días en combinación con nifurtimox oral (15 mg/kg por díadía, cada 8 h) durante 10 días (NECT, n=143). El resultado principal fue la curación (definida como ausencia de tripanosomas en los líquidos corporales y un recuento de leucocitos ≤ 20 células por µL) 18 meses después del tratamiento. El análisis de eficacia se hizo por intención de tratar (ITT), ITT modificada y pre-protocolo (PP) de la población. El margen de no inferioridad para la diferencia en las tasas de curación fue definida como del 10%.

El desarrollo de la NECT es el resultado de seis años de colaboración entre diversos socios, coordinados por la DNDi. Éstos son: Médicos Sin Fronteras, Epicentre, la plataforma HAT, el Instituto Tropical Suizo, los programas nacionales de control de la República Democrática del Congo (RDC) y la República del Congo, con el apoyo de la Organización Mundial de la Salud (OMS). Los medicamentos fueron donados por Sanofi-Aventis y Bayer Schering Pharma AG.

Tratamientos disponibles hasta el momento

Hasta el momento, los pacientes y profesionales sanitarios sólo se tenían dos opciones: 1) el ampliamente usado melarsoprol, que es doloroso de inyectar, basado en arsénico y tóxico, y que provoca la muerte del 5% de los pacientes, y 2) la monoterapia con eflornitina, que requiere una hora deinfusión, a ser administrada cada 6 horas durante dos semanas. La monoterapia con eflornitina se tolera mejor y es más efectiva que el melarsoprol, pero debido a la alta carga de trabajo de los médicos y al alto coste del equipo médico necesario para administrar el tratamiento correctamente día y noche, demasiados pacientes en toda África siguen siendo tratados con el tóxico melarsoprol.

Adquisición y distribución de NECT

La Organización Mundial de la Salud (OMS), en colaboración con el Departamento de Logística de Médicos Sin Fronteras, ha diseñado un kit que contiene el medicamento (NECT) y todo el equipo necesario para administrar correctamente el tratamiento.

Los países endémicos ya han comenzado el proceso para solicitar el nuevo tratamiento combinado y los equipos necesarios a través de la OMS, que los subministrará de manera gratuita y se asegurará de que los profesionales sanitarios reciban una formación adecuada.